Desde hace más de una década, FADEPOF – Federación Argentina de Enfermedades Poco Frecuentes y sus miembros han trabajado con las diferentes partes interesadas para encontrar espacios de debate en Argentina con la intención de implementar acciones concretas para una atención socio-sanitaria integral que atienda las necesidades de las personas que viven con enfermedades poco frecuentes (EPOF) y sus familias. Siendo que, por la baja cantidad de personas afectadas y complejidad clínica de cada una de estas enfermedades, los recursos necesarios son distintos en relación a otras condiciones de salud más frecuentes.

En el año 2011, se sancionó la Ley Nac. 26.689 (1), que marcó un rumbo a seguir para garantizar que las personas que viven con una EPOF y sus familias en Argentina, también accedan a su derecho a la salud, al igual que el resto de la población. Aunque al día de hoy aún autoridades de 7 provincias – Chaco, Formosa, Jujuy, Mendoza, San Juan, San Luis y Santiago del Estero- no hayan dado cuenta de las necesidades de su población, siendo que aún no han adherido a dicha ley nacional.

A nivel global, mucho se ha hecho para que los países reconozcan que las enfermedades poco frecuentes representan un desafío importante para la salud pública y que requieren de mayores esfuerzos dado que es fundamental que los pacientes tengan acceso a una atención y tratamientos seguros y efectivos de la misma manera que otros con enfermedades más comunes (2).

Según datos de FADEPOF y sus miembros, en Argentina el acceso a la salud de esta población está limitado, retrasado o negado, en la mayoría de los casos por los precios de los tratamientos. Aunque las respuestas -por parte de las Obras Sociales, Prepagas e incluso el propio Estado- que reciben las personas ante el reclamo formal aducen todo tipo de ‘excusas’ que omiten los compromisos asumidos en Ley 26.689.

Según los datos de consultas recibidas en FADEPOF en el 2022, el 72% fueron por trabas en el acceso a los tratamientos, 21% sobre localización de recursos especializados (centros de atención/ servicios especializados y organizaciones de pacientes) y el restante 7% por otro tipo de consultas generales (entre ellas alguna ayuda económica relacionada directamente con la enfermedad o sus consecuencias).

Hoy en día, la gran mayoría de los más de 3.6 millones de argentinos que viven con una enfermedad poco frecuente y sus familias -cuidadores habituales- siguen enfrentándose a graves barreras de acceso a la salud, marginados por la mayoría de los servicios sanitarios, y en gran parte invisibles para los modelos de atención actuales, con poca información sobre sus enfermedades y derechos, escaso acceso a tratamientos aprobados, y con un alto nivel de vulnerabilidad psicológica, social y económica.

El retraso diagnóstico, en Argentina está presente en más del 65% de los casos, superando los 10 (diez) años en un 20% y los 5 (cinco) años en un 18%, según los datos del Estudio ENSERio – Capítulo Argentina (3). Como consecuencia del retraso, el 35% de las personas no recibe apoyo o tratamiento y al 31% se le agrava su enfermedad. A lo que se suma, que el 45% de las personas destina al cuidado de su enfermedad entre el 10 y 40% de los ingresos familiares anuales.

Debido a los múltiples desafíos que representan estas enfermedades, tanto para los pacientes y sus familias, los profesionales de la salud e investigadores como para los sistemas de salud y población general, se evidencia la importancia de posicionar a las enfermedades poco frecuentes como un área prioritaria de actuación del nivel político más alto nacional, provincial y municipal con una participación real de todas las partes interesadas, incluyendo a la sociedad civil a través de los representantes de pacientes, sociedades científicas y los productores de tecnología sanitaria, para así, tener un abordaje integral, a fin de encontrar respuestas concretas a las necesidades no cubiertas de esta población.

Resaltando que el 95% de las personas con enfermedades poco frecuentes no cuenta con un tratamiento aprobado para su condición (4,5) , y que del 5% que si lo tiene, menos de 1 de cada 10 personas recibe tratamiento específico para su enfermedad (6) se debe tener una discusión genuina para encontrar la manera de que la innovación científica y terapéutica para las necesidades médicas no cubiertas de esta población, no quede como la responsable de romper con la sostenibilidad de los sistemas de salud, reconocidos por muchos como obsoletos para los tiempos actuales. Cuando haya tratamientos disponibles -con probada calidad, eficacia y seguridad- que salvan o mejoran la vida, se necesita que los pacientes accedan a ellos y que sea en un entorno sostenible y predecible para los sistemas de salud.

El acceso a los tratamientos para pequeñas poblaciones, como es el caso de las enfermedades poco frecuentes, son hoy un punto importante de tensión en nuestro país. FADEPOF y la comunidad de personas que viven con estas enfermedades, quieren ser parte de este debate. NO con el objetivo de exigir derechos especiales, sino basados en el mismo derecho fundamental que el resto de la población: Su derecho a la salud, que no es más que el acceso equitativo a reír, jugar, educarse y trabajar.

Debemos acelerar los esfuerzos para materializar los compromisos asumidos por Argentina a través de la Ley Nac. de EPOF 26.689 (1) y las Resoluciones de Naciones Unidas sobre ‘Cobertura Universal de Salud’ (A/RES/74/2) (7) y la Declaración política sobre ‘Abordar los retos de las personas que viven con una enfermedad rara y de sus familias’ (A/RES/76/132) (8) patrocinada por nuestro país.

Campaña ‘Yo también tengo #derechoalasalud’ en conmemoración del Día Mundial de las EPOF 2023 en redes sociales (FB @fadepof / IG @fadepofok)

La campaña propone una serie de acciones que permitan generar conciencia sobre las realidades poco frecuentes que viven las personas con enfermedades poco frecuentes y sus familias, debido a la baja cantidad de personas afectadas y complejidad clínica de cada enfermedad. Evidenciando que se debe encontrar la manera de generar nuevas estrategias que den respuestas concretas a estas realidades, para garantizar también el derecho a la salud de las personas que viven con enfermedades poco frecuentes y sus familias.

La campaña ‘YO TAMBIÉN TENGO #DERECHOALASALUD’ es en conmemoración del día mundial 2023, próximo 28 febrero, en redes sociales de FADEPOF.

La campaña hace un llamado a la acción a toda la comunidad para dar luz a las realidades de las personas con enfermedades poco frecuentes y sus familias respecto a las dificultades en el acceso a la salud. Y decir ‘YO TAMBIÉN TENGO #DERECHOALASALUD’. Porque salud es el acceso equitativo a reír, jugar, educarse y trabajar. Y por más que seamos pocos de cada enfermedad, el derecho es de todos.

Queremos que quienes tienen la responsabilidad de garantizar el derecho a la salud de la población – Presidencia de la Nación, Ministerio de Salud de la Nación y los 23 Ministerios de Salud Provinciales y CABA-, o tienen la responsabilidad de brindar atención y servicios -Obras Sociales Nacionales y Provinciales, COSSPRA, PAMI, Empresas de Medicina Prepaga-, como los que tienen la competencia de controlar -Superintendencia de Servicios de Salud, Defensoría del Pueblo de la Nación y Provinciales, Honorable Cámara de Diputados y Senadores de la Nación- reconozcan que las enfermedades poco frecuentes son una realidad en nuestro país que involucra a más de 4 millones de personas y familias, y necesitan acciones concretas.

FADEPOF junto a la comunidad, insta a todas las partes involucradas a encontrar la manera de que las personas que viven con una enfermedad poco frecuente y sus familias también accedan a su derecho a la salud, materializando los compromisos asumidos por Argentina a través de la Ley Nac. 26.689 y las Resoluciones de Naciones Unidas sobre Cobertura Universal de Salud (A/RES/74/2) y la Declaración Política sobre ‘Abordar los retos de las personas que viven con una enfermedad rara y de sus familias’ (A/RES/76/132).

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Referencias

1. Ministerio de Justicia y Derechos Humanos Derecho Fácil/ Ley simple/ Salud/ Enfermedades poco frecuentes Ley Nac. 26.689
2. Dupont A, Van Wilder P. Acceso a medicamentos huérfanos a pesar de la mala calidad de la evidencia clínica. Br J Clin Pharmacol. 2011; 71 (4):488–496. doi: 10.1111/j.1365-2125.2010.03877.x.
3. Federación Argentina de Enfermedades Poco Frecuentes-FADEPOF. Estudio ENSERio LATAM Capítulo Argentina / contribuciones de Luciana Escati Peñaloza ... [et al.]. - 1a edición especial - Ciudad Autónoma de Buenos Aires: FADEPOF-Federación Argentina de Enfermedades Poco Frecuentes; Totana: ALIBER- Alianza Iberoamericana de Enfermedades Raras o Poco Frecuentes, 2022.
4. Nguengang Wakap S, Lambert DM, Olry A, et al. Estimación de la prevalencia puntual acumulada de enfermedades raras: análisis de la base de datos de Orphanet. Eur J Hum Genet. 2020;28(2):165-173. doi:10.1038/s41431-019-0508-0
5. Chan A, Chan V, Olsson S, et al. Acceso y necesidades insatisfechas de medicamentos huérfanos en 194 países y 6 áreas: una revisión de política global con análisis de contenido. Valora la Salud. 2020; 23 :1581–1590. doi: 10.1016/j.jval.2020.06.020.
6. Melnikova I. Enfermedades raras y medicamentos huérfanos. Nature Reviews Drug Discovery. 2012; 11 (4 ):267–8. 10.1038/nrd3654
7. Naciones Unidas. Cobertura Universal de Salud (A/RES/74/2)
8. Naciones Unidas. ‘Abordar los retos de las personas que viven con una enfermedad rara y de sus familias’ (A/RES/76/132).