Desde FADEPOF celebramos con orgullo la participación activa de nuestras representantes de Comisión Directiva, Roberta Anido y Andrea Fraschina, en el Grupo de Trabajo sobre Medicamentos Esenciales de Rare Diseases International (RDI). Este grupo se conformó en junio de 2024 como una iniciativa estratégica con el objetivo de explorar cómo el Listado Modelo de Medicamentos Esenciales (LME) de la OMS puede ser utilizado para mejorar el acceso a tratamientos para enfermedades poco frecuentes en todo el mundo.

¿Por qué este grupo es clave?
El Grupo de Trabajo fue creado con una misión clara: identificar barreras, proponer soluciones prácticas y desarrollar recomendaciones para facilitar la inclusión de medicamentos para enfermedades poco frecuentes en la LME. Esta lista, elaborada por la OMS, guía a los países en la priorización de medicamentos fundamentales para sus sistemas de salud. Sin embargo, históricamente ha incluido muy pocos tratamientos para éstas enfermedades, lo cual representa una barrera significativa para los millones de personas que viven con estas condiciones.

Desde su creación, el grupo compuesto por 12 organizaciones miembros de RDI, representantes de 8 países de todo el mundo -entre los que se encuentra FADEPOF- ha trabajado de manera interdisciplinaria y colaborativa, sumando voces de pacientes, investigadores, clínicos, expertos en salud pública y formuladores de políticas. + INFO en Hoja informativa.

Un webinario clave: hacia una mayor inclusión de las enfermedades poco frecuentes
El pasado 10 de abril, RDI organizó un importante webinario público que puso el foco en el Listado Modelo de Medicamentos Esenciales (LME) como una herramienta estratégica para impulsar el acceso a tratamientos para enfermedades poco frecuentes. Durante el evento, se compartieron los avances del Grupo de Trabajo, incluyendo una guía práctica para la presentación de solicitudes ante la OMS y un análisis de los desafíos actuales que enfrentan las organizaciones y profesionales que abogan por una mayor inclusión de estos medicamentos.

Una dinámica mesa redonda reunió a especialistas internacionales, fortaleciendo el mensaje de que el progreso en este campo solo será posible a través de un enfoque colaborativo, multisectorial y centrado en las personas. En esta oportunidad, nuestra representante Roberta Anido presentó la visión de una buena práctica. Finallizando el encuentro, se presentó el Llamado a la Acción de RDI, un documento central que insta a los actores mundiales a actuar con decisión.

Próximos pasos
   • La OMS publicó recientemente las solicitudes que serán evaluadas en la actualización de la LME de 2025. Entre ellas, se incluyen 12 propuestas relacionadas con enfermedades raras, abarcando patologías como fibrosis quística, hemofilia, atrofia muscular espinal, neuralgia del trigémino e insuficiencia suprarrenal.
   • En marzo de 2025, RDI participó del congreso ReACT del IRDiRC en Bruselas, donde presentó un resumen y un póster con los avances del Grupo de Trabajo, destacando especialmente el rol de los datos como herramienta fundamental para fortalecer las solicitudes a la OMS. + INFO en documento al final de la nota.
   • En breve se publicará un informe completo con las conclusiones y recomendaciones del Grupo, lo que marcará un hito fundamental para avanzar en políticas públicas inclusivas en medicamentos esenciales.

Llamado a la acción: es hora de actuar
El Call to Action de RDI es claro y contundente:

   - Las enfermedades poco frecuentes no pueden seguir siendo ignoradas en las políticas de medicamentos esenciales.

   - Instamos a los gobiernos, a los responsables de políticas y a la comunidad sanitaria internacional a garantizar que los medicamentos para enfermedades poco frecuentes sean reconocidos como esenciales, y por lo tanto, accesibles para quienes los necesitan.

   - Pedimos una inclusión sistemática de estas condiciones en los procesos nacionales e internacionales de selección de medicamentos esenciales.

   - Hacemos un llamado a trabajar en conjunto: gobiernos, OMS, investigadores, profesionales, pacientes y sociedad civil, para construir un sistema de salud verdaderamente equitativo y universal.

Desde FADEPOF, adherimos plenamente a este llamado, y renovamos nuestro compromiso de seguir colaborando con acciones concretas que garanticen el acceso oportuno y equitativo a medicamentos esenciales para todas las personas que viven con enfermedades poco frecuentes.